2025年3月20日,春风时节,万物复苏,生机勃勃。西安交通大学第一附属医院血液内科高危神经母细胞瘤患者晨晨(化名)自体外周血造血干细胞移植成功出院,将开启新的生活篇章。该例患者系有文献报道的我省首例儿童高危神经母细胞瘤自体移植成功的案例,标志着我院在儿童实体瘤移植领域技术的提升。
2024年8月,4岁的晨晨出现疲乏、食欲减退、腹胀等不适,在当地医院确诊为高危神经母细胞瘤。当身边的孩子正常上幼儿园,无忧无虑地快乐玩耍时,聪明可爱的晨晨却只能躺在病床上忍受着病痛的折磨。辗转多家医院,先后行手术2次,化疗6个疗程,疾病控制不理想。为了获取更好的治疗效果,慕名来到我院造血干细胞移植中心。目前国际上儿童神经母细胞瘤的治疗方法包括手术、放疗、化疗、自体造血干细胞移植及免疫治疗等。其中自体造血干细胞移植是指南推荐的一线巩固治疗方案。
目前我省尚无神经母细胞瘤自体移植的相关文献报道。我院造血干细胞移植团队积极参考国际及国内指南,完善术前准备及预案,为晨晨制定了个体化的动员方案,成功采集自体外周血造血干细胞。2025年2月26日进入移植仓开始自体造血干细胞移植。在仓内移植护理团队对患儿进行24小时一对一陪护,经历了陌生环境的哭泣到后期的欢声笑语,晨晨在仓内虽然经历了发热、口腔黏膜炎及腹泻等并发症,但是在医护人员的精心诊治下,快速好转康复。移植后仅13天,各项指标稳定出仓康复。为了降低复发率,提高移植疗效,未来晨晨将继续接受GD-2单抗免疫维持治疗,同时有CAR-T技术作为复发后的挽救性治疗措施,为患儿健康保驾护航。



该例儿童高危神经母细胞瘤自体移植的成功,为我院未来开展儿童神经母细胞瘤自体移植及移植后衔接靶向免疫治疗积累了经验。未来团队将继续优化治疗方案,努力提升在儿童实体瘤领域移植的技术水平,为我省及周边地区的实体瘤患儿提供更专业化和个体化的诊疗方案。
神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体肿瘤,约占儿童恶性肿瘤的8%~10%,治疗难度大,死亡率高。自体造血干细胞移植技术是在患者接受放、化疗及新型药物的预处理,清除肿瘤细胞、异常造血及免疫系统后,将自体造血干细胞输注到患者体内,重建起正常造血和免疫系统的一种治疗方法。该技术可用于治疗多种实体瘤,除了高危儿童神经母细胞瘤,还可用于尤文氏肉瘤、横纹肌肉瘤、骨肉瘤、肾母细胞瘤、中枢髓母细胞瘤、罕见的生殖细胞肿瘤等的治疗,同时与新型免疫治疗如CAR-T、双抗、免疫检查点抑制剂等的联合将进一步提高疗效。